Celulele stem pot avea un rol esențial în tratamentul paraliziei cerebrale

Paralizia cerebrală, o problemă de importanță mondială

Paralizia cerebrală este o tulburare a funcției motorii, asociată cu un control precar al extremităților și cu simptome ce presupun mișcări involuntare, echilibru precar și dificultate în vorbire și mers. Este cauzată de o leziune a creierului sau de o dezvoltare anormală a creierului în timpul sau după naștere și este de obicei depistată la bebeluși sau la preșcolari. Conform profesorului de pediatrie Joanne Kurtzberg "Pacienții pot trăi decenii cu sprijinul adecvat, dar din păcate nu sunt capabili să își poarte singuri de grijă. Tratamentul din prezent se axează în principal pe terapie fizică și ocupațională, însă nu a fost încă identificat un remediu".

Despre recoltarea și stocarea de celule stem în România a povestit Dr. Tudor Panu, director al Băncii Centrale de Celule stem din cadrul rețelei private de sănătate Regina Maria, prima bancă din România afiliată la prestigioasa Cord Blood Association. Mai multe informații despre cum, când și în ce condiții se stochează celulele stem, în materialul următor: (includere video embed)
La nivelul Statelor Unite ale Americii, Centrele pentru Controlul și Prevenirea Bolilor raportează că prevalența paraliziei cerebrale este de 1 din 323 copii (0.3%). 

Centrul Medical al Universității Duke a primit aprobare din partea Administrației Americane pentru Alimente și Medicamente să ofere terapie pe baza sângelui din cordonul ombilical în tratamentul tulburărilor din spectrul autist și în paralizia cerebrală în cadrul unui studiu clinic de amploare. Terapia presupune fie sânge prelevat din cordonul ombilical al copilului, fie al unei rude (o rudă reprezintă o potrivire parțială); se califică pentru studiu toți copiii cu aceste afecțiuni, prin urmare s-au înscris mulți participanți. Siguranța și eficacitatea acestei variante de terapie, pe baza celulelor stem, este susținută de studiile anterioare desfășurate în această unitate, la un număr de peste 700 de pacienți.

 

O condiție de participare în studiul menționat este reprezentată de conservarea sângelui prelevat din cordonul ombilical propriu sau al unui frate compatibil într-o bancă specializată de celule stem. O altă condiție este reprezentată de deplasarea pacienților la Universitatea Duke.

Singurul studiu disponibil până în prezent care a examinat prevalența afecțiunilor medicale în rândul familiilor care au recoltat celule stem a relevat că din 94.803 respondenți, 4,23% au cel puțin un copil cu o indicație de terapie regenerativă pe bază de celule stem, procentul fiind de 2,18% pentru cei cu tulburări din spectrul autist și cu paralizie cerebrală.

La nivel mondial se consideră că există zeci de mii de copii eligibili de această nouă metodă de tratament.

Studii revoluționare - tratamentul paraliziei cerebrale cu ajutorul celulelor stem

S-a demonstrat în decursul anilor că sângele din cordonul ombilical dispune de un potențial terapeutic imens, reprezentând o sursă bogată de celule stem pentru a trata diverse forme de cancer, tulburări neurologice și boli genetice. Acest tip de sânge conține în plus și alte celule cu proprietăți terapeutice, considerate a contribui la formarea de noi conexiuni neuronale în cazul copiilor cu paralizie cerebrală.

Mai multe centre de prestigiu specializate în medicina regenerativă au tratat cu sânge de cordon ombilical copii bolnavi de paralizie cerebrală. Relevante sunt studiile anterioare efectuate tot la Centrul Medical al Universității Duke, practic cele care au dus la aprobarea studiul extins menționat mai sus:

În primul rând a fost demonstratî siguranța administrării de sânge de cordon ombilical printr-un studiu în care au fost tratați copii care sufereau de paralizie cerebrală, iar în etapa următoare, cei de la Duke au demonstrat eficacitatea acestui tip de terapie. Astfel, tratamentul cu celule stem din propriul sânge ombilical al copilului sau de la frați compatibili îmbunătățeste conectivitatea creierului și funcția motorie în cazul copiilor care se confruntă cu paralizie cerebrală spastică. Rezultatele acestor studii clinice au facut obiectul unor articole științifice, ultimul fiind publicat în august 2017.

Au fost tratați copii cu tipuri și grade diferite de paralizie cerebrală spastică (de la ușoară la moderat-gravă, fiind excluși cei cu forme grave din cauza riscului cauzat de deplasare, precum și cu cei care aveau paralizie de cauză genetică), o afecțiune cauzată de obicei de leziuni ale creierului survenite înainte sau la momentul nașterii. Copiii au fost evaluați de neurologi, terapeuți și alți specialiști din domeniul medical; la cei care au primit în doză unică cel puțin 20 milioane celule stem per kg corp pe cale intravenoasă s-au observat îmbunătățiri atat în funcția motorie cât și în funcția cognitivă.

Declarații oficiale ale autorilor studiului

Joanne Kurtzberg, coordonator senior al studiului, medic și director al Programului de Transplant de Măduvă și Hematologie Pediatrică din cadrul Duke și al Programului Clinic și de Terapie Translațională Robertson a declarat: "Suntem încurajați de rezultatele acestui studiu, care relevă că infuziile dozate corespunzător de celule proprii din cordonul ombilical pot ameliora simptomele copiilor cu paralizie cerebrală. Sunt la fel de sigure și eficiente și cele provenite de la un frate compatibil. Mai avem multe lucruri de învățat despre acest tip de terapie pentru a putea fi îmbunătățită și pentru a deveni accesibilă pentru cât mai mulți copii cu paralizie cerebrală. Avem în plan studii suplimentare pentru a testa beneficiile unor doze multiple de celule stem, precum și folosirea de celule stem de la un donator în cazul pacienților care nu au sânge de cordon ombilical depozitat într-o bancă de celule stem".

Interviu realizat de Ruxandra Luca cu Dl. Dr. Tudor Panu, director Regina Maria - Banca Centrala de Celule Stem.

Jessica Sun, medic hematolog-oncolog pediatru la Duke și coordonator principal al studiului, spune că grupul de copii care a primit o doză de cel puțin 25 milioane de celule per kg corp a înregistrat cele mai mari progrese. Pentru fiecare copil, ameliorările sunt diferite și pot fi subtile, dar chiar și o mică schimbare se poate dovedi de mare importanță. De exemplu, un copil care poate doar să își răsucească capul, poate ajunge să prindă sau să țină ceva în mână, ceea ce va avea un impact major în viața sa de zi cu zi.

Echipa de cercetători a mai inclus pe: Allen Song, Laura Case, Mohamad Mikati, Kathryn Gustafson, Ryan Simmons, Ricki Goldstein, Jodi Petry, Colleen McLaughlin, Barbara Waters-Pick, Lyon Chen, Gordon Worley și Jesse Troy, cu Stephen Wease și Beth Blackwell.

Surse:www.dukechronicle.com; https://medschool.duke.edu; https://corporate.dukehealth.org; https://celltrials.org